دواء متلازمة ريت يواجه عقبة تنظيمية في الاتحاد الأوروبي مع استعداد شركة أكاديا لوضع استراتيجية للرد

شركة أكاديا للأدوية تستعد لانتكاسة في خطط توسعها في أوروبا، حيث من المتوقع أن تتلقى رأيًا سلبيًا من لجنة الأدوية البشرية التابعة لوكالة الأدوية الأوروبية (EMA) بشأن تروفينيتيد، مرشح علاجها لمرض ريت. بعد شرح شفهي لموقف اللجنة، تم إخطار أكاديا بتصويت سلبي على طلب التسويق. تخطط الشركة الآن لطلب إعادة فحص بمجرد الانتهاء من إصدار الرأي الرسمي من قبل لجنة الأدوية البشرية هذا الشهر. يمثل هذا التحدي التنظيمي عقبة كبيرة أمام تقديم خيارات علاج مرض ريت للمرضى الأوروبيين في المدى القريب.

لا يزال مرض ريت واحدًا من أخطر الاضطرابات العصبية النادرة التي تؤثر على الرضع والأطفال الصغار، حيث يصيب حوالي واحد من كل 10,000 إلى 15,000 ولادة أنثوية على مستوى العالم. عادةً ما يظهر المرض بين عمر ستة و18 شهرًا بعد فترة من التطور الطبيعي الظاهر في البداية. يعاني الأطفال المصابون بمرض ريت من فقدان تدريجي للمهارات الحركية والمعرفية والتواصلية المكتسبة، بالإضافة إلى ظهور حركات متكررة مميزة لليدين. على الرغم من أن بعض الاستقرار قد يحدث مع مرور الوقت، إلا أن المرضى غالبًا ما يواجهون تدهورًا مستمرًا في المهارات الحركية طوال حياتهم، مما يخلق تحديات سريرية ورعائية كبيرة للعائلات.

الحالة الحالية للسوق ونجاح إدارة الغذاء والدواء

على الرغم من الانتكاسة في الاتحاد الأوروبي، حققت أكاديا بالفعل إنجازًا تنظيميًا رئيسيًا على الصعيد المحلي. منحت إدارة الغذاء والدواء الأمريكية (FDA) الموافقة على تروفينيتيد تحت اسم العلامة التجارية دايبيو في عام 2023، ليصبح أول وأوحد دواء معتمد من إدارة الغذاء والدواء الأمريكية مصمم خصيصًا لعلاج مرض ريت لدى البالغين والأطفال الذين تبلغ أعمارهم عامين فما فوق. شكل هذا الاعتماد اختراقًا في معالجة مرض نادر لم يكن هناك علاج له سابقًا، مما يمنح الأمل لآلاف العائلات الأمريكية المتأثرة بالحالة.

يُظهر الأداء التجاري المبكر لدايبيو في الولايات المتحدة استقبالًا مشجعًا للسوق. خلال الأشهر التسعة الأولى من عام 2025، حقق دايبيو مبيعات بقيمة 281.8 مليون دولار، بزيادة قدرها 12% على أساس سنوي، مدفوعة بالتوسع في فئات مرضى إضافية. تشير مسار النمو هذا إلى أن مقدمي الرعاية الصحية والمهنيين الطبيين يزدادون اعترافًا بقيمة العلاج لمرض ريت. لتعزيز مكانتها في السوق، حصلت أكاديا مؤخرًا على موافقة إدارة الغذاء والدواء على دايبيو ستكس، وهو تركيبة مسحوق خالية من الصبغات والمواد الحافظة توفر طريقة توصيل بديلة. تخطط الشركة لإطلاق دايبيو ستكس بشكل محدود في الربع الأول من 2026، مع توسيع التوافر في السوق الأوسع في الربع الثاني، مع الحفاظ على التركيبة الأصلية للدواء الفموي بجانبها.

دعم خط إنتاج أكاديا ورؤيتها طويلة الأمد

يمتد مسار نمو الشركة إلى ما هو أبعد من فرنشايز مرض ريت. يواصل نوبلازيد، المنتج الرئيسي لأكاديا والذي يعالج الهلوسة والأوهام المرتبطة بجنون العظمة الناتج عن مرض باركنسون، تحقيق إيرادات كبيرة. خلال الأشهر التسعة الأولى من 2025، سجل نوبلازيد مبيعات بقيمة 505.7 مليون دولار، بزيادة قدرها 13% عن العام السابق، مدفوعة بشكل رئيسي بتوسع الحجم مع زيادة عدد المرضى الذين يتلقون الوصفات الطبية.

تكشف التوقعات المالية عن ثقة الإدارة في الإمكانات التجارية للشركة. تتوقع أكاديا أن تصل المبيعات الصافية المجمعة لنوبلازيد ودايبيو إلى حوالي 1.7 مليار دولار بحلول 2028، مع مساهمة نوبلازيد بحوالي مليار دولار ودايبيو بحوالي 700 مليون دولار. يعزز وضع نوبلازيد التنافسي القوي حماية براءة الاختراع التي تمتد حتى عام 2038 في الولايات المتحدة، مما يوفر أكثر من عقد من الحصرية التي تحمي المنتج من المنافسة العامة وتتيح استمرارية الإيرادات.

سياق السوق والمشهد التنافسي

داخل قطاع التكنولوجيا الحيوية الأوسع، يحتل تصنيف زاكز الحالي لأكاديا المرتبة #3 (انتظار)، مما يعكس نظرة معتدلة. شركات أخرى في مجال التكنولوجيا الحيوية حظيت بمشاعر استثمارية أقوى. تحتفظ ألكيرميس، وكاسل بيوساينس، وإيمونوكور بتصنيف زاكز #1 (شراء قوي). خلال فترات الـ60 يومًا الماضية، تحسنت تقديرات أرباح ألكيرميس لعام 2026 من 1.54 دولار إلى 1.91 دولار، مع ارتفاع الأسهم بنسبة 30.6% خلال ستة أشهر. أظهرت كاسل بيوساينس زخمًا قويًا بشكل خاص، مع ارتفاع الأسهم بنسبة 157.8% خلال الأشهر الستة الماضية، إلى جانب تحسين توقعات الربحية لعام 2026. ارتفعت أسهم إيمونوكور بنسبة 1.6% خلال نفس الفترة مع تضييق تقديرات خسارة السهم.

يبرز الأداء المتباين بين هذه الشركات في قطاع التكنولوجيا الحيوية تنوع القطاع وتأثير التطورات التنظيمية والتجارية على مضاعفات التقييم. بالنسبة لأكاديا، يمثل التحدي التنظيمي في الاتحاد الأوروبي لعلاج مرض ريت عائقًا قصير الأمد قد يؤثر على معنويات المستثمرين. ومع ذلك، فإن الزخم القوي في السوق الأمريكية لدايبيو والنمو المستمر في مبيعات نوبلازيد يشيران إلى أن الشركة تحتفظ بطرق لتوسيع الإيرادات رغم الانتكاسة الأوروبية.

لا يزال علاج مرض ريت في مراحله المبكرة ويعاني من نقص في السوق، حيث يؤثر على عشرات الآلاف من العائلات حول العالم. بعيدًا عن خيبة الأمل التنظيمية في أوروبا، تمنح مكانة أكاديا كمزود علاج معتمد من إدارة الغذاء والدواء الأمريكية الشركة ميزة الريادة في السوق الأمريكية. توفر تنويع المنتجات وتدفقات الإيرادات المحمية ببراءة الاختراع مرونة مالية لمواجهة التحديات التنظيمية في الأسواق الدولية، مع الحفاظ على الزخم في المناطق العلاجية الرئيسية. مع سعي أكاديا لإعادة النظر في استراتيجية EMA وتوسيع نفوذ دايبيو في السوق المحلية، تظل آفاق الشركة طويلة الأمد في أن تصبح لاعبًا ذا أهمية في علاجات الأمراض النادرة قائمة.