Agios достигает исторического рубежа с одобрением FDA AQVESME для лечения двойного талассемии

Agios Pharmaceuticals добилась значительной регуляторной победы с одобрением Управлением по контролю за продуктами и лекарствами США (FDA) AQVESME (mitapivat), что стало прорывом в лечении талассемии. Этот пероральный активатор пируваткиназы теперь является единственным терапевтическим средством, одобренным FDA, предназначенным для борьбы с анемией как при не-трансфузионной, так и при трансфузионной формах альфа-талассемии и бета-талассемии.

Уникальная позиция на рынке и стратегия двойного брендинга

Одобрение вводит продуманный регуляторный подход через программу AQVESME REMS. На рынке США AQVESME обслуживает пациентов с талассемией, в то время как тот же активный фармацевтический ингредиент продолжает распространяться под брендом PYRUKYND для лечения дефицита пируваткиназы, состояния, которое регулируется по другим требованиям.

Международная стратегия компании сохраняет последовательность, сохраняя бренд PYRUKYND глобально для обеих показаний — дефицита PK и талассемии — в юрисдикциях, где получено или в настоящее время ожидает одобрения регулятора.

Таймлайн выхода на рынок и коммерческий запуск

Agios обозначила свою стратегию выхода на рынок, ожидая, что AQVESME поступит в аптеки США в конце января 2026 года после полного внедрения инфраструктуры программы REMS. Этот график отражает подготовку компании к тому, что многие аналитики считают трансформирующим моментом для пациентов, ранее лишённых терапевтических альтернатив.

Рынок отреагировал с умеренной осторожностью: акции AGIO закрылись на обычных торгах на уровне $24.59, что на $0.36 или 1.44% ниже предыдущего уровня, а после часов торгов наблюдалось незначительное дальнейшее снижение до $24.58.