Agios đạt cột mốc lịch sử với việc FDA cấp phép cho AQVESME để điều trị Thalassemia đôi

Agios Pharmaceuticals đã đạt được một chiến thắng quan trọng về mặt quy định khi Cục Quản lý Thực phẩm và Dược phẩm Hoa Kỳ (FDA) phê duyệt AQVESME (mitapivat), đánh dấu bước đột phá trong quản lý bệnh thalassemia. Thuốc kích hoạt pyruvate kinase dạng uống này hiện là lựa chọn điều trị duy nhất được FDA chấp thuận nhằm giải quyết chứng thiếu máu ở cả các dạng không phụ thuộc truyền máu và phụ thuộc truyền máu của alpha-thalassemia và beta-thalassemia.

Vị trí thị trường đặc biệt và Chiến lược thương hiệu kép

Việc phê duyệt này giới thiệu một cách tiếp cận quy định cẩn thận thông qua chương trình AQVESME REMS. Trong thị trường Hoa Kỳ, AQVESME phục vụ bệnh nhân mắc thalassemia, trong khi cùng hoạt chất dược phẩm tiếp tục được phân phối dưới tên thương hiệu PYRUKYND để điều trị thiếu hụt pyruvate kinase, một tình trạng hoạt động dưới các yêu cầu quy định khác nhau.

Chiến lược quốc tế của công ty duy trì tính nhất quán bằng cách giữ tên thương hiệu PYRUKYND trên toàn cầu cho cả hai chỉ định—thiếu hụt PK và thalassemia—trên các khu vực pháp lý đã được phê duyệt hoặc đang chờ xem xét.

Thời gian thị trường và Ra mắt thương mại

Agios đã đề ra chiến lược gia nhập thị trường, với dự kiến AQVESME sẽ đến các nhà thuốc tại Hoa Kỳ vào cuối tháng 1 năm 2026 sau khi hoàn tất triển khai hạ tầng chương trình REMS. Thời gian này phản ánh sự chuẩn bị của công ty cho một khoảnh khắc được nhiều nhà phân tích xem là mang tính chuyển đổi đối với những bệnh nhân trước đây thiếu các lựa chọn điều trị.

Thị trường chứng khoán phản ứng thận trọng, khi cổ phiếu AGIO kết thúc phiên giao dịch bình thường ở mức $24.59, giảm $0.36 hoặc 1.44% so với mức trước đó, với hoạt động sau giờ giao dịch cho thấy mức giảm nhẹ hơn nữa ở mức $24.58.