Thuốc điều trị Hội chứng Rett gặp trở ngại về quy định của EU khi Acadia chuẩn bị chiến lược phản hồi

Acadia Pharmaceuticals đang chuẩn bị đối mặt với một trở ngại trong kế hoạch mở rộng tại châu Âu, khi dự kiến công ty sẽ nhận được ý kiến tiêu cực từ Ủy ban Thuốc Châu Âu (EMA) về trofinetide, ứng cử viên điều trị của họ cho hội chứng Rett. Sau một buổi giải thích bằng miệng về quan điểm của ủy ban, Acadia đã được thông báo về một phiếu bỏ phiếu xu hướng tiêu cực đối với đơn đăng ký tiếp thị. Công ty hiện dự định nộp đơn yêu cầu xem xét lại sau khi ý kiến chính thức của CHMP được hoàn thiện trong tháng này. Thách thức về quy định này là một trở ngại lớn trong việc đưa các lựa chọn điều trị hội chứng Rett đến bệnh nhân châu Âu trong thời gian tới.

Hội chứng Rett vẫn là một trong những rối loạn phát triển thần kinh hiếm gặp nghiêm trọng nhất ảnh hưởng đến trẻ sơ sinh và trẻ nhỏ, tác động đến khoảng 1 trong 10.000 đến 15.000 trẻ sinh ra ở nữ giới trên toàn cầu. Tình trạng này thường xuất hiện từ 6 đến 18 tháng tuổi sau một giai đoạn phát triển ban đầu có vẻ bình thường. Trẻ mắc hội chứng Rett trải qua sự mất dần các kỹ năng vận động, nhận thức và giao tiếp đã đạt được theo thời gian, cùng với sự xuất hiện của các cử động lặp đi lặp lại đặc trưng của tay. Mặc dù có thể xảy ra một mức độ ổn định nào đó theo thời gian, nhưng bệnh nhân thường xuyên đối mặt với sự suy giảm vận động liên tục suốt đời, tạo ra những thách thức lâm sàng và chăm sóc đáng kể cho gia đình.

Tình hình thị trường hiện tại và thành công của FDA

Dù gặp trở ngại tại EU, Acadia đã đạt được một cột mốc quan trọng về quy định trong nước. FDA đã chấp thuận trofinetide dưới thương hiệu Daybue vào năm 2023, trở thành thuốc đầu tiên và duy nhất được FDA chấp thuận đặc biệt để điều trị hội chứng Rett cho cả người lớn và trẻ em từ hai tuổi trở lên. Việc chấp thuận này đánh dấu bước đột phá trong việc điều trị một bệnh hiếm chưa từng có phương pháp điều trị trước đó, mang lại hy vọng cho hàng nghìn gia đình Mỹ bị ảnh hưởng bởi tình trạng này.

Hiệu quả thương mại ban đầu của Daybue tại Mỹ cho thấy phản hồi tích cực từ thị trường. Trong chín tháng đầu năm 2025, Daybue đạt doanh số 281,8 triệu USD, tăng 12% so với cùng kỳ năm trước, nhờ mở rộng sang các nhóm bệnh nhân mới. Đà tăng trưởng này cho thấy các nhà cung cấp dịch vụ y tế và người chăm sóc ngày càng nhận thức rõ giá trị điều trị của các lựa chọn điều trị hội chứng Rett. Để củng cố vị thế trên thị trường, Acadia gần đây đã nhận được sự chấp thuận của FDA cho Daybue Stix, dạng bột không chứa thuốc nhuộm và chất bảo quản, cung cấp phương pháp phân phối thay thế. Công ty dự định ra mắt giới hạn Daybue Stix trong quý đầu năm 2026, mở rộng ra thị trường rộng hơn trong quý hai, đồng thời duy trì dạng dung dịch uống ban đầu.

Đường dài phát triển sản phẩm của Acadia hỗ trợ tầm nhìn dài hạn

Đà tăng trưởng của công ty vượt ra ngoài lĩnh vực hội chứng Rett. Nuplazid, sản phẩm chủ lực của Acadia điều trị các ảo giác và hoang tưởng liên quan đến tâm thần phân liệt do Parkinson, vẫn tiếp tục mang lại doanh thu đáng kể. Trong chín tháng đầu năm 2025, Nuplazid ghi nhận doanh số 505,7 triệu USD, tăng 13% so với năm trước, chủ yếu nhờ mở rộng số lượng bệnh nhân được kê đơn.

Các dự báo tài chính thể hiện sự tự tin của ban lãnh đạo về tiềm năng thương mại của công ty. Acadia dự kiến tổng doanh số ròng của Nuplazid và Daybue sẽ đạt khoảng 1,7 tỷ USD vào năm 2028, trong đó Nuplazid đóng góp khoảng 1 tỷ USD và Daybue khoảng 700 triệu USD. Vị thế cạnh tranh mạnh mẽ của Nuplazid còn được củng cố bởi bằng sáng chế kéo dài đến năm 2038 tại Mỹ, cung cấp hơn một thập kỷ độc quyền, giúp sản phẩm tránh khỏi cạnh tranh của generics và duy trì nguồn doanh thu ổn định.

Bối cảnh thị trường và Cạnh tranh

Trong ngành công nghiệp sinh học rộng lớn hơn, xếp hạng Zacks hiện tại của Acadia là #3 (Giữ), phản ánh triển vọng trung bình. Các công ty khác trong lĩnh vực sinh học đã nhận được sự ủng hộ mạnh mẽ hơn từ nhà đầu tư. Alkermes, Castle Biosciences và Immunocore đều duy trì xếp hạng #1 (Mua mạnh). Trong vòng 60 ngày gần đây, dự báo lợi nhuận trên mỗi cổ phiếu của Alkermes cho năm 2026 đã tăng từ 1,54 USD lên 1,91 USD, với cổ phiếu tăng 30,6% trong sáu tháng. Castle Biosciences thể hiện đà tăng mạnh, với cổ phiếu tăng 157,8% trong sáu tháng qua cùng với dự báo lợi nhuận tích cực hơn cho năm 2026. Cổ phiếu Immunocore tăng 1,6% trong cùng kỳ khi dự báo lợi nhuận trên mỗi cổ phiếu thu hẹp.

Sự khác biệt về hiệu suất giữa các công ty sinh học này phản ánh sự đa dạng của ngành và tác động riêng của các phát triển quy định và thương mại đối với các hệ số định giá. Đối với Acadia, thách thức quy định tại EU về điều trị hội chứng Rett là một trở ngại ngắn hạn có thể ảnh hưởng đến tâm lý nhà đầu tư. Tuy nhiên, đà tăng trưởng mạnh mẽ của thị trường Mỹ đối với Daybue và sự tiếp tục tăng trưởng doanh số của Nuplazid cho thấy công ty vẫn có các con đường mở rộng doanh thu bất chấp thất bại tại châu Âu.

Thị trường điều trị hội chứng Rett vẫn còn sơ khai và chưa được phục vụ đầy đủ, với tình trạng này ảnh hưởng đến hàng chục nghìn gia đình trên toàn thế giới. Ngoài thất vọng về quy định tại châu Âu, vị thế của Acadia như là nhà cung cấp điều trị duy nhất được FDA chấp thuận mang lại lợi thế lớn về mặt tiên phong tại thị trường Mỹ. Sự đa dạng hóa sản phẩm và các dòng doanh thu được bảo vệ bằng bằng sáng chế giúp công ty có khả năng chống chịu tài chính để vượt qua các thách thức quy định tại các thị trường quốc tế trong khi duy trì đà phát triển trong các lĩnh vực điều trị chính. Khi theo đuổi chiến lược xem xét lại của mình với EMA và mở rộng thị phần của Daybue trong nước, triển vọng dài hạn của công ty để trở thành một đối thủ đáng kể trong lĩnh vực điều trị các bệnh hiếm vẫn còn nguyên vẹn.