Le médicament contre le syndrome de Rett fait face à un obstacle réglementaire dans l'UE alors qu'Acadia prépare sa stratégie de réponse

Acadia Pharmaceuticals se prépare à un revers dans ses plans d’expansion en Europe, la société devant recevoir une opinion négative du Comité des médicaments à usage humain (CHMP) de l’Agence européenne des médicaments (EMA) concernant le trofinetide, son candidat traitement pour le syndrome de Rett. Suite à une explication orale de la position du comité, Acadia a été informée d’un vote défavorable sur la demande de commercialisation. La société prévoit désormais de demander un réexamen une fois que l’avis officiel du CHMP sera finalisé ce mois-ci. Ce défi réglementaire constitue un obstacle important à l’introduction de traitements pour le syndrome de Rett auprès des patients européens à court terme.

Le syndrome de Rett reste l’un des troubles neurodéveloppementaux rares les plus graves, affectant les nourrissons et les jeunes enfants, avec une incidence d’environ un cas sur 10 000 à 15 000 naissances féminines dans le monde. La maladie se manifeste généralement entre six et 18 mois après une période de développement apparemment normal. Les enfants atteints de syndrome de Rett connaissent une perte progressive des compétences motrices, cognitives et de communication acquises, ainsi que l’apparition de mouvements répétitifs caractéristiques des mains. Bien qu’une certaine stabilisation puisse survenir avec le temps, les patients font souvent face à une détérioration motrice continue tout au long de leur vie, ce qui pose des défis cliniques et de soins importants pour les familles.

Situation actuelle du marché et succès de la FDA

Malgré le revers en Europe, Acadia a déjà franchi une étape réglementaire majeure sur le marché intérieur. La FDA a approuvé le trofinetide sous la marque Daybue en 2023, devenant le premier et seul médicament approuvé par la FDA spécifiquement conçu pour traiter le syndrome de Rett chez les patients adultes et pédiatriques âgés de deux ans et plus. Cette approbation a marqué une avancée dans le traitement d’une maladie rare auparavant non traitée, offrant de l’espoir aux milliers de familles américaines touchées par cette condition.

Les premières performances commerciales de Daybue aux États-Unis sont encourageantes. Au cours des neuf premiers mois de 2025, Daybue a généré 281,8 millions de dollars de ventes, soit une augmentation de 12 % par rapport à l’année précédente, stimulée par l’expansion vers d’autres populations de patients. Cette trajectoire de croissance indique que les prestataires de soins et les aidants reconnaissent de plus en plus la valeur thérapeutique des options de traitement du syndrome de Rett. Pour renforcer davantage sa position sur le marché, Acadia a récemment obtenu l’autorisation de la FDA pour Daybue Stix, une nouvelle formulation en poudre sans colorants ni conservateurs, offrant une méthode d’administration alternative. La société prévoit de lancer Daybue Stix en quantité limitée au premier trimestre 2026, avec une disponibilité plus large sur le marché au deuxième trimestre, tout en maintenant la formulation orale originale en parallèle.

Le pipeline de produits d’Acadia soutient la vision à long terme

La trajectoire de croissance de la société dépasse largement son portefeuille dédié au syndrome de Rett. Nuplazid, le produit phare d’Acadia traitant les hallucinations et délires liés à la psychose de la maladie de Parkinson, continue de générer des revenus importants. Au cours des neuf premiers mois de 2025, Nuplazid a enregistré 505,7 millions de dollars de ventes, soit une hausse de 13 % par rapport à l’année précédente, principalement grâce à l’expansion du volume avec davantage de prescriptions.

Les projections financières témoignent de la confiance de la direction dans le potentiel commercial de la société. Acadia prévoit que les ventes nettes combinées de Nuplazid et Daybue atteindront environ 1,7 milliard de dollars d’ici 2028, avec Nuplazid contribuant à hauteur d’environ 1 milliard et Daybue environ 700 millions. La position concurrentielle forte de Nuplazid est renforcée par une protection par brevet jusqu’en 2038 aux États-Unis, offrant plus d’une décennie d’exclusivité qui protège le produit de la concurrence générique et permet une génération de revenus soutenue.

Contexte du marché et paysage concurrentiel

Dans le secteur biotechnologique plus large, le classement Zacks actuel d’Acadia est #3 (Maintenir), reflétant une perspective modérée. D’autres sociétés du secteur ont reçu un sentiment plus favorable des investisseurs. Alkermes, Castle Biosciences et Immunocore ont tous un classement Zacks #1 (Achat fort). Au cours des 60 derniers jours, les estimations de bénéfice par action pour 2026 d’Alkermes sont passées de 1,54 $ à 1,91 $, avec une appréciation des actions de 30,6 % sur six mois. Castle Biosciences a montré une dynamique particulièrement forte, avec une hausse de 157,8 % des actions sur six mois, accompagnée d’une amélioration des prévisions de rentabilité pour 2026. Les actions d’Immunocore ont augmenté de 1,6 % sur la même période, alors que les estimations de pertes par action se sont resserrées.

Ces performances contrastées dans ces sociétés biotechnologiques illustrent la diversité du secteur et l’impact individuel des développements réglementaires et commerciaux sur les multiples de valorisation. Pour Acadia en particulier, le défi réglementaire européen concernant le traitement du syndrome de Rett représente un vent contraire à court terme qui pourrait peser sur le sentiment des investisseurs. Cependant, la forte traction du marché américain pour Daybue et la croissance continue des ventes de Nuplazid suggèrent que la société maintient des voies d’expansion de ses revenus malgré le revers européen.

Le paysage du traitement du syndrome de Rett reste naissant et sous-desservi, la maladie touchant des dizaines de milliers de familles dans le monde. Au-delà de la déception réglementaire en Europe, la position d’Acadia en tant que seul fournisseur de traitement approuvé par la FDA confère à l’entreprise un avantage de premier arrivé sur le marché américain. La diversification de ses produits et ses flux de revenus protégés par brevet offrent une résilience financière pour faire face aux défis réglementaires sur les marchés internationaux tout en maintenant l’élan dans des domaines thérapeutiques clés. Alors qu’Acadia poursuit sa stratégie de réexamen auprès de l’EMA et étend la pénétration de Daybue sur le marché domestique, ses perspectives à long terme pour devenir un acteur significatif dans le traitement des maladies rares restent intactes.